دسترسی به داروهای اورفان(قسمت اول)

دکتر علیرضا اسماعیلی بورد تخصصی اقتصاد و مدیریت دارو:

بیماری‌های نادر، تهدیدکننده حیات، جدی و مزمن هستند که نیاز به مراقبت‌های پیچیده دارند. در انتخاب بیماری نادر برای ساخت دارو سه معیار وجود دارد : درجه شدت بیماری، اینکه آیا درمان به چیزی بیش از تثبیت بیماری منجر می‌شود یا خیر، و اینکه آیا بیماری تهدید کننده حیات است یا خیر. این بیماری‌ها با شیوع حدود 4 تا 5 مورد در هر 10000 نفر یا تعداد کمی از بیماران در مقایسه با کل جمعیت، تعریف می شوند.

سیصد میلیون نفر در سراسر جهان با بیماری‌های نادر زندگی می‌کنند که در مقایسه با سایر بیماران به طور نامتناسبی از تشخیص و درمان به موقع بهره‌مند هستند. با بیش از 7000 نوع بیماری شناسایی شده در سراسر جهان، بیماری‌های نادر “اقلیت‌های قابل توجه” نیز نامیده می شوند. گرچه هر یک از بیماری‌های نادر، به تنهایی تعداد کمی از افراد را تحت تأثیر قرار می‌دهد، اما براساس آمار موجود، بیش از 25 میلیون شهروند آمریکایی و 30 میلیون از شهروندان اتحادیه اروپا به بیماری نادر مبتلا هستند. همچنین ممکن است برخی بیماری‌های تعریف شده به عنوان نادر، در جمعیت های خاصی به صورت اندمیک درآمده و تأثیرات مخربی بر این جوامع داشته باشند.

بیمـاری‌هـای نــادر، مستقـل از انـدازه و ویـژگی‌های جمعیتـی یک کشور، بـه دلیـل افـزایـش هـزیـنــه مراقبت‌های سلامتی و کاهش میزان بهره‌وری در سطح جـامعه، بـار اقتصـادی عمـده‌ای را ایجاد کرده و بر بودجه عمومی کشورها هزینه زیادی را تحمیل می‌کند. %75 از این بیماران کودکان هستند که %30 از آن‌ها قبل از سن پنج سالگی می‌میرند. با این حال، بیمـاری‌ نادر می‌تواند هر فردی را در هر سنی مبتلا کند.

حدود %80 از این بیماری‌ها در اثر تغییرات ژنتیکی ایجاد می‌شوند. طبق سند ملی بیماری های نادر، در حال حاضر در ایران فراوانی 4 مورد در هر 10000 نفر، به عنوان تعریف بیماری نادر در نظر گرفته می‌شود. براساس اعلام بنیاد بیماری‌های نادر، تاکنون حدود 442 نوع بیماری مختلف در ایران به ثبت رسیده است. بر اساس شواهد و محاسبات، تخمیـن زده می‌شود که بیـن دو تا سـه میلیون بیمار نادر در ایران وجود داشته باشد.

تأخیر در تشخیص می‌تواند اثرات عمیقی بر نتایج درمانی داشته باشد. در بیش از %43 از بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر، تشخیص نادرست سبب تأخیر در درمان می‌شود. برای بسیاری از بیماری‌های نـادر، هیچ درمان مؤثری وجود ندارد و اطلاعات در مورد پیشرفت بیماری، محدود است. حتی زمانی که بیماری تشخیـص داده می‌شود، بسیاری از آنها قـادر به دسترسی به مراکز تخصصی، سیستم‌های حمایتی و درمان‌های مؤثر نیستند.

در جهان، کمتر از یک دهم بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر، درمان‌های خاص بیماری خود را دریافت می کنند. داروی اورفـان را مـی‌توان به عنوان فرآورده‌ای که بـرای یک بیمـاری نـادر یا یک بیمـاری بدون هیچ روش رضایت بخشی برای تشخیص، پیشگیری یا درمـان در نظر گرفته شده است، تعریف کرد که در هنگام درخواست، کمتر از پنج نفر از هر 10 هزار نفر را در جامعه تحت تأثیر قرار می‌دهد. در جوامع بعید است که بدون انگیزه، بازاریابی این داروها از بازدهی کافی برای توجیه سرمایه گذاری لازم، برخوردار باشد.

تهیه این داروها مقـرون به صرفه نبوده و سرمایه‌گذاران، به دلیل تعـداد نسبتـاً کم مصـرف‌کننده، تمـایلـی بـه سرمایـه‌گـذاری در طـرح‌ها و پـروژه‌های مربـوط به تولید این داروها ندارند. در سـال 2017، فـروش داروهای اورفـان در سراسـر جهـان، حدود 125 میلیارد دلار ( با رشد سالانه %11.3) بوده است که تقریباً %15.9 از کـل فــروش داروهـای تجویـز شده غیـرژنریک را تشکیـل می‌دهد. براساس همین گزارش، میانگین هزینه سالیانه هر بیمار، برای داروهای اورفـان در مقـایسه با داروهای غیر اورفان 4.8 برابر بود. طی چند سال اخیر، کشورهای مختلف توجه بیشتری را به بیماری‌های نادر معطوف داشته اند.